Aducanumab, anticorpo monoclonale legante la β-amiloide, è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense (FDA) mediante un pathway d'approvazione accelerato.

Il farmaco era stato riproposto a fine 2019 a seguito di un blocco precedente dovuto all'insufficienza di dati promettenti raccolti durante i trial clinici. Biogen, l'azienda che ha sviluppato il farmaco, lo ha quindi riproposto a seguito di trial condotti su un campione di pazienti più ampio e dosaggi più elevati, confidando nel fatto che i nuovi risultati fossero sufficienti a dimostrare l'attività biologica dell'anticorpo. Nonostante le resistenze di una parte del comitato d'approvazione, la scommessa dell'azienda si è rivelata vincente.

Poiché la farmacodinamica prevede il legame selettivo del peptide della β-amiloide, l'idea è quella di prevenire l'aggregazione di quest'ultimo e quindi la formazione di placche. Il farmaco è quindi proposto come palliativo per rallentare i sintomi della malattia.

Ma i pazienti saranno davvero in grado di beneficiare della somministrazione di Aducanumab (nome commerciale: Aduhelm)?

Oltre all'enorme attrito che ne ha preceduto l'approvazione, c'è un'altra cosa che non fa esattamente ben sperare: il modello teorico delle placche, su cui si basa la stessa progettazione del farmaco, è ormai invecchiato piuttosto male e una buona parte della comunità scientifica lo ritiene superato per almeno due ragioni:

  • Gli scarsissimi risultati ottenuti basando le strategie farmacologiche sul modello stesso;
  • Nuovi studi che nel corso di oramai un secolo hanno dimostrato la grande varietà di cause e fattori implicati nella neurodegenerazione.

Non c'è quindi dubbio sul fatto che possa essere un giorno memorabile per l'azienda, ma dovremmo probabilmente andarci coi piedi di piombo prima di proclamare un vero passo avanti per la medicina visto che comunque parliamo di un farmaco che nel migliore dei casi limiterà lievemente il progredire dei sintomi della malattia e che si basa su una teoria vecchia oltre un secolo.

Fonti:

Cover: rendering che mostra l'anticorpo monoclonale nell'atto di legare il peptide beta-amiloideo (in magenta)